利用機器學(xué)習(xí)開發(fā)新療法的藥物研發(fā)公司Verge Genomics（維智基因）近期宣布完成 3200 萬美元 A 輪融資，由德豐杰風(fēng)險投資公司領(lǐng)投，其他參與方包括藥明康德風(fēng)險投資基金、ALS Investment Fund、Agent Capital 和 OS Fund 等創(chuàng)新生物科技投資機構(gòu)。據(jù)動脈網(wǎng)了解，目前Verge Genomics已累計融資超過3600萬美元。

率先起步，從機器學(xué)習(xí)開始

位于舊金山的Verge Genomics成立于2015年，是一家將機器學(xué)習(xí)、神經(jīng)科學(xué)和實驗生物學(xué)結(jié)合來推動藥物研發(fā)的企業(yè)�，F(xiàn)在Verge的團隊里共有15人，其中大多數(shù)是來自UCLA、斯坦福、牛津和UCSF的博士。他們涉及的領(lǐng)域包括機器學(xué)習(xí)、神經(jīng)科學(xué)、藥物研發(fā)、應(yīng)用數(shù)學(xué)、生物物理學(xué)和數(shù)據(jù)學(xué)。此外Verge還有科學(xué)顧問委員會和戰(zhàn)略顧問委員會。成員包括世界頂尖的科學(xué)家和研究學(xué)者。優(yōu)秀的團隊幫助Verge加速藥物研究從理論到臨床實踐的過程。

Verge Genomics的CEO兼聯(lián)合創(chuàng)始人Alice Zhang本科畢業(yè)于普林斯頓大學(xué)，之后進(jìn)入加州大學(xué)洛杉磯分校神經(jīng)遺傳學(xué)教授Daniel Geschwind的實驗室攻讀博士學(xué)位。在這期間，機器學(xué)習(xí)技術(shù)的快速發(fā)展，以及基因組學(xué)數(shù)據(jù)的爆炸式增長，都給她留下了極深的印象�！拔覀冋�處于一個獨特的時刻，”Alice說，“以前，我們認(rèn)為一些疾病過于復(fù)雜，無法解決。但現(xiàn)在，我們終于有了解決這些問題的工具�！�

于是Alice決定放棄學(xué)位，構(gòu)建一個可擴展的藥物研發(fā)引擎，通過機器學(xué)習(xí)來開發(fā)復(fù)雜疾病的創(chuàng)新化、個性化療法。她和研究生物醫(yī)學(xué)工程的JASON CHEN共同創(chuàng)辦了Verge Genomics。并得到了美國著名創(chuàng)業(yè)孵化器Y Combinator的支持。

“我認(rèn)為當(dāng)時是一個獨特的時間點。我們正在經(jīng)歷一場革命，率先起步是關(guān)鍵，”Alice說道，“我很高興Verge Genomics能成為最早將神經(jīng)科學(xué)和基因組學(xué)結(jié)合起來開發(fā)新藥的公司之一。”由于在生物醫(yī)藥行業(yè)的杰出成就和巨大潛力，Alice當(dāng)選為美國《福布斯》雜志“30歲以下30位精英”（30 Under 30）以及《麻省理工科技評論》“35歲以下科技創(chuàng)新35人”（35 Innovators Under 35）。

（Verge Genomics的CEO兼聯(lián)合創(chuàng)始人Alice Zhang）

對于公司研究的理論基礎(chǔ)，Alice解釋道，“疾病受到多個基因的影響。而大多數(shù)的藥物研究都失敗了，是因為研究者每次只專注于一個基因。”利用人工智能工具，在大量數(shù)據(jù)中尋找到潛在的治療分子，可以幫助開發(fā)新療法，特別是一些神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病，比如阿爾茨海默病、帕金森綜合征、肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）。

目前或者傳統(tǒng)的藥物研究模式就像是猜謎游戲。Alice認(rèn)為，盡管這些模式對于之前的一些疾病有一定的幫助，但諸如阿爾茨海默病這樣的重大疾病，因為太過于復(fù)雜，不能僅僅靠意外的發(fā)現(xiàn)來找到解決辦法。

而Verge采用的研究方法是通過分析有關(guān)DNA、RNA和蛋白質(zhì)的大量數(shù)據(jù)，來找出導(dǎo)致某種疾病的數(shù)百個相互影響的基因，然后研發(fā)出能一次性解決所有基因問題的藥物。這似乎是一個充滿野心的計劃。但Verge通過結(jié)合基因組數(shù)據(jù)、人工智能和Google搜索引擎所依靠的技術(shù)，已在這一領(lǐng)域取得了一定進(jìn)展。

對于Alice來說，這些工具能幫助她更好地理解人體大腦結(jié)構(gòu)的多樣性以及更高級的數(shù)據(jù)集。而這些通過計算得出的預(yù)測和大量的數(shù)據(jù)反過來可以改善Verge的模式和運算法則，這就是機器學(xué)習(xí)的整體概念。

Alice表示，“我們將計算得出的預(yù)測通過一個人類藥物監(jiān)測平臺，用于內(nèi)部的臨床前模型�！边@意味著，Verge將全程使用人類的數(shù)據(jù)，而不是在臨床試驗前都依靠動物的數(shù)據(jù)。

目前，Verge針對ALS的領(lǐng)先項目，已經(jīng)完成了數(shù)據(jù)收集，定向研發(fā)和小分子療法的階段。在“漸凍人癥”的模型里，Verge的7款分子已能在體外實驗中減緩患者的細(xì)胞死亡。

多方合作，尋找復(fù)雜疾病新療法

生物制藥企業(yè)想要為藥物治療領(lǐng)域帶來全新的變革，神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病是一個好的切入點，而這也正是Alice的專業(yè)領(lǐng)域。經(jīng)過近3年的快速發(fā)展，Verge 已和兩家大型制藥企業(yè)簽訂了協(xié)議，對抑郁狂躁型抑郁癥和大腦淀粉樣血管病進(jìn)行研究。Verge也致力于和一些頂級的學(xué)術(shù)機構(gòu)以及政府組織合作，來建立專有數(shù)據(jù)庫，使之成為最全面的針對帕金森綜合征和ALS患者的基因數(shù)據(jù)庫。

（Verge團隊，圖片來自于Verge Genomics）

2017年9月，Verge宣布與哥倫比亞大學(xué)的運動神經(jīng)元中心、Massachusetts General Institute for Neurodegenerative Disease、南加州大學(xué)凱克醫(yī)學(xué)中心以及密歇根大學(xué)醫(yī)學(xué)院的神經(jīng)學(xué)部展開合作，將Verge的患者基因數(shù)據(jù)庫和誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（iPSC）模型以及一些先進(jìn)的成像技術(shù)相結(jié)合，來建立患者疾病研究和臨床前模型之間的聯(lián)系。

2017年11月，Verge宣布和美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）的National Human Genome Research Institute、美國斯克利普斯研究所以及德累斯頓工業(yè)大學(xué)合作。這些學(xué)術(shù)機構(gòu)提供了大量的帕金森患者樣本和臨床前模型，Verge通過基因組分析和數(shù)據(jù)生成來確定最佳的臨床前模型，使之進(jìn)入臨床階段，同時研發(fā)出創(chuàng)新療法。此外，Verge已經(jīng)針對六種不同的疾病，規(guī)劃了十幾種全新的治療方法。

2018年1月，Verge宣布和科技公司Datavant達(dá)成合作關(guān)系。這也是Verge首次涉及藥物數(shù)據(jù)領(lǐng)域。Datavant的主要業(yè)務(wù)是整合全世界的醫(yī)療數(shù)據(jù)，通過人工智能，來幫助臨床實驗的設(shè)計和說明，增加其成功率，使更多藥物順利進(jìn)入臨床階段。Datavant的總裁兼聯(lián)合創(chuàng)始人Travis May表示，“Verge在計算研究生物學(xué)領(lǐng)域的數(shù)據(jù)和專業(yè)知識給臨床實驗的設(shè)計提供了堅實基礎(chǔ)，我們很高興和Verge開展合作，來加快藥物研究�！�

2018年3月，Verge宣布針對帕金森病，進(jìn)行單細(xì)胞基因組測序，來建立這個領(lǐng)域的第一個數(shù)據(jù)集。這次項目是由Verge領(lǐng)導(dǎo)，合作方包括加州大學(xué)圣迭戈分校 （UC San Diego） 以及比利時的生命科學(xué)研究機構(gòu)VIB。Alice表示，“這次的合作能幫助Verge進(jìn)一步通過計算分析來建立高質(zhì)量的數(shù)據(jù)庫，三方能提供神經(jīng)生物學(xué)、單細(xì)胞測序和機器學(xué)習(xí)方面的專業(yè)知識，來創(chuàng)建一個正確的數(shù)據(jù)庫，開啟醫(yī)療的新突破。”

AI開啟藥物研發(fā)新時代

Alice表示，“在Verge，我們相信打通產(chǎn)業(yè)、學(xué)術(shù)、計算和生物之間的鴻溝，對于充分挖掘AI在藥物研究領(lǐng)域的潛力來說至關(guān)重要�！�

“通過將機器學(xué)習(xí)和藥物研究相結(jié)合，我們能更快地研發(fā)出一些重大疾病的創(chuàng)新療法，比如說帕金森綜合征和ALS。我們想要投資方理解這種跨學(xué)科的思維模式。也很開心看到來自生物技術(shù)和科技領(lǐng)域的投資者支持我們。而我們會利用這筆資金來推進(jìn)最有發(fā)展前景的藥物研究，使之進(jìn)入臨床階段。同時，也繼續(xù)擴大我們的專有數(shù)據(jù)庫和探索更多的治療方案。”

來自DFJ的Emily Melton表示，“與機器學(xué)習(xí)有關(guān)的數(shù)據(jù)量急劇增長，讓我們看到了潛在的機會，來改革藥物的研發(fā)。Verge Genomics優(yōu)秀的跨學(xué)科團隊以及他們的想法影響了我們，將技術(shù)和神經(jīng)生物學(xué)相結(jié)合，來研發(fā)出一些復(fù)雜疾病的創(chuàng)新療法。”

藥明康德（WuXi AppTec）的首席財務(wù)官兼首席投資官Edward Hu表示，“Verge已經(jīng)建立了世界上最全面的數(shù)據(jù)庫之一，這個數(shù)據(jù)庫結(jié)合了疾病研究、機器學(xué)習(xí)和人工智能。我們選擇投資Verge，旨在參與到運用人工智能和機器學(xué)習(xí)來研發(fā)藥物的領(lǐng)域中來�！�

（圖片來自Verge Genomics）

作為醫(yī)藥工業(yè)數(shù)字化創(chuàng)新的典型代表，Verge獲得知名風(fēng)投基金的投資再次提示了創(chuàng)新藥行業(yè)跨界擁抱人工智能（AI）等技術(shù)的趨勢，創(chuàng)新藥企業(yè)正在進(jìn)入依靠 AI 能力競爭的新時代，這值得關(guān)注醫(yī)藥和生命科學(xué)領(lǐng)域的投資者引起注意。

AI 藥物研發(fā)作為新興領(lǐng)域，目前世界范圍內(nèi)有十幾家具有代表性的公司正在不同技術(shù)方向上做嘗試，IBM Watson Health 可能是其中最知名的，除了維智基因，還包括美國的 Atomwise、Berg Health 、 Insilico Medicine 、 NuMedii 、 Numerate 、 Recursion Pharmaceuticals、TwoXAR；英國的 BenevolentAI、Exscientia；中國的冰洲石生物科技（AccutarBio）、晶泰科技（XtalPi）。

今年初，國內(nèi)的 AI 藥物研發(fā)公司晶泰科技完成了約 1500 萬美元 B 輪融資，由紅杉資本中國基金領(lǐng)投，谷歌跟投，上一輪投資者騰訊追加投資。3 月，致力于利用 AI 提升新藥研發(fā)效率的公司 Atomwise 宣布完成 4500 萬美元 A 輪融資，領(lǐng)投方為 Monsanto Growth Ventures、DCVC（Data Collective）和 B Capital Group，參與的投資者還包括百度風(fēng)投、騰訊、早期投資者 Y Combinator 等。

4 月，生物科技“獨角獸”BenevolentAI 宣布從新老投資者中融資 1．15 億美元，使公司估值達(dá)到了 21 億美元。對于創(chuàng)新藥企業(yè)，持續(xù)的研發(fā)投入幾乎是保持長期競爭力的唯一途徑。2017 年，全球研發(fā)投入前十名的藥企所投入的研發(fā)資金占銷售收入的比例基本在 20％以上，最高達(dá)到 45．5％。

總體而言，AI工具正在制藥行業(yè)得到越來越廣泛的應(yīng)用，是制藥行業(yè)數(shù)字化轉(zhuǎn)型的重要一環(huán)，將重塑制藥行業(yè)的面貌。