2014年，通過一場“冰桶挑戰(zhàn)”大家對肌萎縮側(cè)索硬化，也就是俗稱的“漸凍人”開始有所了解。

“漸凍人”的病因至今不明，部分與遺傳及基因缺陷有關，部分由環(huán)境因素導致，如重金屬中毒等。且由于各類原因，全球漸凍人數(shù)量并沒有一個具體的統(tǒng)計數(shù)字，據(jù)美國醫(yī)療機構發(fā)布的報告顯示，全球“漸凍人”的發(fā)病率（每年新發(fā)病例）2／10萬－4／10萬，患病率為4／10萬－6／10萬�！皾u凍人”在發(fā)病后的平均壽命只有3－5年，50％的患者會在3年內(nèi)過世，余下的90％也會在5年內(nèi)過世。

在所有患者中史蒂芬霍金應該是最為大家熟知的，霍金也是活的最久的漸凍人，與病魔抗爭了55年，于2018年3月過世。同時，霍金的遺作《對大問題的簡明回答》定于明天10月16日進行發(fā)售。

在他的遺作中“大問題”包括了各類有趣的問題：人工智能會比人類聰明嗎？宇宙里有其他智慧生命嗎？上帝存在嗎？“大爆炸”之前發(fā)生了什么？地球未來面臨的最大威脅是什么？等等。

而對于困擾了其一生的“漸凍癥”，霍金在書中暗示，或有方法可以解決，甚至不止是漸凍癥，而是解決任何疾病。

科幻超人成現(xiàn)實，對人類而言是禍不是福

霍金在書中暗示，富人不久可以選擇性的編輯他們自己DNA，讓自己和后代變成類似科幻電影中擁有更強肌體能力、更強抗病力、更高智力和更長壽命的“超人”，使得其他人無法與之競爭。

但霍金十分擔心這種技術，霍金認為如果一部分人變成了“超人”，另一部分人還是普通人類，將會打破現(xiàn)有人類之間的平衡，作為普通人將只有兩條出路，一是隨著基因改造技術的普及“普通人類”會逐漸消失，都變成經(jīng)過基因改造的“超人”；二是技術掌握在少數(shù)人手中，而無法通過基因改造技術進行提升的普通人類將變得“可有可無”，一旦真的到了這種時刻，普通人類將會被“奴役”或是面臨清洗。

事實上，基因編輯，往往我們都是通過影視作品接觸，但如今他卻活生生走進了現(xiàn)實，在美國，有位名叫贊內(nèi)爾的生物物理學博士，去年11月就在網(wǎng)上直播了DIY基因編輯技術，他試圖通過注射DIY基因療法，去除一種抑制手臂肌肉生長的蛋白質(zhì)，使其手臂變得強壯，不過在幾個月之后注射結(jié)果并未使其有明顯改變。

對于基因編輯技術，在其實際效果之外還存在十分嚴重的倫理道德問題，有學者認為出于以非治療為目的的“基因改造”，以任意手段，暫時或永久增加人體機能是十分“可怕”的，不光有學者對其擔憂，前年美國皮尤研究中心也做過相應調(diào)查，結(jié)果顯示，近七成受訪民眾也對基因編輯技術表達了自己的憂慮。

不過國際社會對于基因編輯問題早已有所規(guī)定，為了防止霍金所說的“超人”真的出現(xiàn)，人類基因編輯委員會提出了10條嚴苛的標準，規(guī)范對人的基因編輯：缺乏其他可行治療辦法；僅限于預防某種嚴重疾病；僅限于編輯已經(jīng)被證實會致病或強烈影響疾病的基因；僅限于編輯該基因為人口中普遍存在，而且與平常健康相關、無副作用的狀態(tài)；具有可信的風險與可能的健康好處的臨床前和臨床數(shù)據(jù)；在臨床試驗期間對受試者具有持續(xù)的嚴格的監(jiān)管；具有全面的、尊重個人自主性的長期多代的隨訪計劃；和病人隱私相符合的最大程度透明度；在公眾的廣泛參與和建議下，持續(xù)和反復核查其健康與社會效益以及風險；可靠的監(jiān)管機制來防范其治療重大疾病外的濫用。

但顯然霍金仍是認為這種技術在未來或?qū)⑴芷�，正如他在書中寫到“法律可能會禁止對人類做基因改造，但是一些人可能抵擋不住改善記憶、抗病力、壽命等人類特征的誘惑。”

除了看起來還“不太靠譜”的基因編輯技術外，如何攻克或抑制與癌癥、艾滋一起被視為世界五大絕癥之一“漸凍癥”，也一直是全球各類科研醫(yī)療機構研究課題，近年來確有一些研究成果使“漸凍癥”患者們不期而然。

“熒光探針”技術讓“漸凍人”早發(fā)現(xiàn)早治療

漸凍癥治療的難點之一是因為它難以確診，漸凍人的病癥表現(xiàn)，很容易和其他疾病混淆，一般確定病患是否為“漸凍人”可能需要花1－3年時間，這時病情都發(fā)展到了中晚期。

2015年，中國河南省神經(jīng)疾病研究所副所長田豐豐及他的團隊開發(fā)出了一種發(fā)現(xiàn)并治療“漸凍人”的新技術，即“ALS疾病的超早期診斷以及組織再生治療的應用”。他們使用熒光探針標記細胞內(nèi)的分子，并進行追蹤，當細胞分子發(fā)生病變時，熒光標記將會隨之做出反應，使得研究人員可以通過電子顯微鏡輕易查看出細胞分子的變化，并且快速確認細胞分子將會產(chǎn)生的病變。

熒光探針除了標記并發(fā)現(xiàn)細胞病變，同時還可以攜帶藥物，如此一來使得在“漸凍人”發(fā)病的超早期就可以發(fā)現(xiàn)病情并進行治療。

“熒光探針”屬于發(fā)現(xiàn)診斷，“組織再生治療”則是他們治療“漸凍人”的武器，其技術學名為“3維立體組織移植技術”，相比傳統(tǒng)的干細胞移植，“3維立體組織移植技術”通過移植組織細胞的生存環(huán)境，大大提高了干細胞的存活率，目前這項技術已經(jīng)通過了動物實驗階段，通過審批后將進入臨床實驗階段，距離在病體上進行實際治療也越來越近。

針對“漸凍人”，傳統(tǒng)的治療方式，僅是通過醫(yī)學技術及藥物來為患者“延續(xù)”生命，以霍金來說，若是沒有政府為其提供強大的醫(yī)療技術支持，他也不可能在患上漸凍癥后仍延續(xù)55年生命，不過這對于普通人而言幾乎是不可能的，在享受這些“強大的醫(yī)療技術”時，所需花費的金錢也數(shù)以百萬，作為普通人根本無法承擔，而組織再生技術相比傳統(tǒng)的治療方式，費用將低至十分一左右，正如田豐豐教授所言，“如果該項技術通過臨床實驗，推廣至治療階段，將對漸凍人的治療是革命性的突破”。

生物電技術讓“漸凍人”肌肉“動起來”

“漸凍癥”是上運動神經(jīng)元和下運動神經(jīng)元損傷之后，導致包括球部、四肢、軀干、胸部腹部的肌肉逐漸無力和萎縮�！皾u凍癥”患者就相當于一個具有認知能力的“植物人”，除了意識清醒，對于身體完全無法操控。

近日，美國材料科學和神經(jīng)外科領域研究人員共同開發(fā)出一種可植入、可降解的生物電醫(yī)學設備。動物實驗顯示，它可以通過脈沖放電加速外周神經(jīng)再生，促進受損外周神經(jīng)恢復。

這項發(fā)表在英國《自然·醫(yī)學》雜志上的研究由美國西北大學、華盛頓大學等機構研究人員完成。研究人員表示，這種硬幣大小、紙張厚度的無線控制設備植入機體后可工作數(shù)周，然后被機體自然吸收。設備可通過放電促使肌肉力量和控制能力恢復。

這項研究目前雖然還未在“漸凍癥”患者身上有過測試，不過可以預見，這項研究對于“漸凍人”具有相當?shù)妮o助意義，“漸凍人”的最初的癥狀就是會出現(xiàn)不對稱性肌無力，隨著病情的發(fā)展手無力將會越來越嚴重，并逐漸發(fā)展至前臂、上臂、再到下肢，對于可降解生物電醫(yī)學設備的植入，相當于在身體內(nèi)部給“漸凍人”裝上了一臺“自動按摩儀”，通過生物電對肌肉和神經(jīng)的刺激，來緩解肌肉萎縮，提高肌肉控制力。

“芯片器官”助力藥品研發(fā)走完最后一公里

藥物從研發(fā)到上市，是一個十分漫長的過程，在研制完成后，還需要通過動物實驗，再通過臨床測試，證明藥物的安全性、有效性，才能投入使用。而現(xiàn)在很多動物保護組織和民眾反對使用動物作為藥物實驗對象，加上以人體作為試驗對象具有很高的風險性，倫理爭議較大，而“器官芯片”的出現(xiàn)有效的解決了這一問題。

其實“器官芯片”已并非什么新概念，兩說年前就陸續(xù)有多個大型制藥公司開始采用“器官芯片”來進行藥物測試。

10月 11日，美國麻省理工學院（MIT）的一個團隊在《科學進展》上報告了一種在微流控芯片上制作神經(jīng)和肌肉組織的3D模型的方法。借助這種“芯片器官”，他們觀察到健康神經(jīng)元與“漸凍”神經(jīng)元的驚人差異，并試驗了兩款仍在臨床測試階段的新藥。模擬的結(jié)果顯示，兩款藥物都能幫助肌肉在運動神經(jīng)元的刺激下收縮，并提高神經(jīng)元的存活率。

“器官芯片”的優(yōu)勢在于不僅能真實反映人體情況，而且節(jié)約成本，同時大量縮短測試時間，能很快得知藥物的具體效果及作用機理，還不存在倫理爭議。并且相比動物試驗，“器官芯片”更加接近真實的人體，所以測試結(jié)果更加直接。

“器官芯片”技術就目前而言也不是十分完善，還存在一些質(zhì)疑，例如，器官芯片可能無法重現(xiàn)機體復雜的內(nèi)分泌環(huán)境所導致的一系列功能變化，因而測試藥物的結(jié)果不一定完全客觀和準確；芯片的模擬環(huán)境遠不如人體復雜；現(xiàn)有芯片材料無法大規(guī)模生產(chǎn)等，但對于“器官芯片”的未來，醫(yī)學界還是一致比較看好，這項技術也已經(jīng)成為“漸凍人”恢復的希望之一。

總而言之，雖然目前針對“漸凍人”的治愈還沒有一套成熟的方法，但各界已經(jīng)對其有了足夠的關注，新的研究也一直在不斷進行，相信不遠的將來確實會有很多行之有效的治療方法出現(xiàn)，希望人類中下一個霍金的出現(xiàn)時不會再有任何疾病困擾著他。