億歐大健康8月3日獲悉，近日，基因療法公司Exegenesis Bio Inc（即杭州嘉因生物科技有限公司，以下簡稱“Exegenesis”）成功完成數千萬美元的B輪融資。本輪融資由君聯資本領投，博遠資本、泰福資本和上一輪老股東險峰旗云、凱泰資本跟投，浩悅資本擔任本輪融資的獨家財務顧問。

據Exegenesis介紹，此輪融資資金將用于公司多款基因療法管線的臨床與研發(fā)推進。

Exegenesis成立于2019年7月，位于杭州。它是一家致力于面向全球市場提供具可及性的基因療法的創(chuàng)新藥企，面向不同市場開發(fā)Best in class及First in class基因治療藥物。在成立一個多月后（2019年8月），Exegenesis就完成了逾1000萬美元的首次融資，由險峰旗云領投，凱泰資本和聯想之星跟投。

目前的核心團隊在基因治療藥物設計、臨床前研究和臨床開發(fā)方面擁有多年工業(yè)界成功經驗以及基因藥物工藝開發(fā)及GMP生產能力。其中值得注意的是，Exegenesis僅用時4個月建成了符合中美歐cGMP標準的基因治療生產車間，其可放大的、成本可控的平臺工藝和生產能力促使公司的多條產品線迅速推進至臨床。

“Exegenesis Bio將建成從早期研發(fā)、臨床測試和商業(yè)化生產的完整產業(yè)鏈。”Exegenesis的創(chuàng)始人及CEO吳振華博士表示，該公司的愿景是提供一次性治愈的、安全有效而且患者支付得起的基因治療藥物。

擁有多年工業(yè)界經驗的核心團隊

Exegenesis創(chuàng)始團隊擁有較為豐富的基因和細胞療法開發(fā)經驗，在美國多個著名基因療法公司工作均超過15年。除了技術層面，Exegenesis的團隊還重視打造在生產、運營、管理和BD等多方面的實力。

此前，Exegenesis CEO吳振華在接受媒體采訪時，曾表示： “在中國，在做基因治療藥物的公司里，你肯定找不到比我們更有工業(yè)界經驗的核心團隊。”

其中，吳振華擁有近20年國際大藥企及初創(chuàng)公司研發(fā)、管理經驗。他自美國羅徹斯特大學獲得博士學位后，先后擔任美國默沙東資深科學家、首席科學家，葛蘭素史克副總監(jiān)、總監(jiān)，United Neuroscience副總裁，和NeuExcell CEO。其中，吳振華在葛蘭素史克和NeuExcell領導多項神經領域基因和細胞治療工作。除了長期從事基因療法研發(fā)，他還曾任美中藥物協(xié)會費城地區(qū)（SAPA－GP）會長多年，在團隊招募、管理和運營方面擁有較豐富的經驗。

聯合創(chuàng)始人及CSO葉國杰博士擁有在美國20余年藥物研發(fā)、管理經驗，長期從事基因治療載體臨床前的研發(fā)工作，曾建立和管理美國基因治療公司Applied Genetics Technology Corporation（AGTC）研發(fā)部，負責從靶點發(fā)現、載體構建、小規(guī)模病毒生產、功能試驗，以及GLP毒理和藥理試驗（IND enabling studies）的全流程研發(fā)工作。此外，他還擔任MediGene（德國的生物技術公司）科學家、資深科學家，并曾在3年內連續(xù)向FDA遞交4個IND并全部獲準進入臨床試驗。

聯合創(chuàng)始人及CTO王立軍擁有在美國15年的工藝研發(fā)和生產經驗，其中13年的時間在從事與基因治療載體相關的工作。她具有較豐富的AAV、LV、重組蛋白和抗體等生物藥的工藝研發(fā)、cGMP生產經驗及團隊管理經驗。她曾先后擔任Deciphera pharmaceuticals研發(fā)科學家、AGTC高級研發(fā)科學家、Florida Biologix下游研發(fā)高級科學家和GMP生產總監(jiān)、Brammer Bio GMP DS生產總監(jiān)、Encoded Therapeutics工藝和生產總監(jiān)。她領導交付了二十多個已用于臨床I、II、III期的病毒批次的生產，其中大多數是世界上第一次用于人體臨床試驗。她熟悉病毒載體的分析方法和CMC生產規(guī)范，曾參與或主導設計了四個用于病毒生產的GMP車間。

從左往右依次為：Exegenesis Bio創(chuàng)始人及CEO吳振華、聯合創(chuàng)始人及CSO葉國杰、聯合創(chuàng)始人及CTO王立軍

基因療法將成多種難治疾病的潛在“終結者”

基因療法基于DNA序列表達出治愈疾病所需要的蛋白，能夠“一次性治愈”，是多種難治疾病尤其是遺傳疾病的潛在終結者。2012年歐盟批準了UniQure公司研發(fā)的用于脂蛋白脂酶缺乏癥的基因藥物Glybera上市。2016年，GSK和意大利伙伴Telethon、OSR共同研發(fā)的針對腺苷脫氨酶缺陷而導致的重癥聯合免疫缺陷癥的基因藥物Strimvelis獲得歐盟批準。2017年Spark Therapeutics公司眼科基因藥物Luxturna獲得FDA批準。

2018年《Science》發(fā)文稱基因療法的時代來臨，2020年基因療法全球呈爆發(fā)式增長，6款基因療法已上市，5款處于BLA階段，20款進入臨床III期，從早期單基因遺傳病擴展至16種疾病領域，191種適應癥，其中不乏患者人數眾多的常見病，比如帕金森氏癥和老年癡呆癥等。

吳振華博士表示：“基因治療作為一種新興的生物治療手段經過30多年的研究積累和創(chuàng)新現在終于進入了騰飛階段，在十幾個疾病領域上百個適應癥中都展現出了巨大的應用前景。”

來源：浩悅資本整理

資本市場對于基因療法非常熱衷，據不完全統(tǒng)計，2019年海外共有超過13家基因療法公司完成私募融資，總融資額超過20億美元，比2018年增長56％以上。

來源：DealForma，浩悅資本整理

君聯資本董事總經理王俊峰表示：“基因治療具備全新的成藥機制和遞送平臺，有機會在未來五至十年大量成藥，已成為國際藥企重點關注的熱門領域。中國基因治療產業(yè)才剛剛起步，其中AAV 研發(fā)、工藝和生產的人才極度稀缺。”

在博遠資本創(chuàng)始合伙人陳鵬輝看來，經過數十年的摸索，基因治療作為一種平臺技術已達到商業(yè)化的臨界點，并在眾多遺傳性疾病顯示出了接近疾病治愈的臨床功效。

并購方面，全球范圍包括輝瑞、諾華、羅氏等多家跨國大型藥企已積極布局基因療法領域，其中3家并購金額達到50億美元以上。同時，多家基因療法公司在公開市場屢創(chuàng)佳績，如2020年IPO的Beam和Passage BIO，其產品皆處于臨床前研發(fā)階段，距離申報IND還有一段距離，市值即分別達到14．9和11．9億美金。

來源：浩悅資本整理

基因療法作為劃時代的新興技術，技術壁壘非常高，國內尚鮮有基因療法獲得臨床批件。許多公司面臨載體設計及生產等方面的挑戰(zhàn)，能否設計或篩選出組織特異性高、免疫原性低、感染效率高、高效長時間表達的基因載體將直接影響到療效的好壞；同樣能否穩(wěn)定、大規(guī)模、低成本地生產出高純度的基因治療載體將直接決定企業(yè)產業(yè)化能力的強弱。

作者： 秘叢叢 來源：億歐