動(dòng)脈網(wǎng)近日獲悉，北京中因科技有限公司（簡(jiǎn)稱：中因科技）完成7000萬(wàn)元的pre－A輪融資，由荷塘創(chuàng)投領(lǐng)投，隆門資本等投資機(jī)構(gòu)跟投，融資所得將主要用于公司旗下ZVS101e產(chǎn)品線GMP級(jí)病毒生產(chǎn)、藥理毒理和臨床試驗(yàn)的開展，以及第二梯隊(duì)產(chǎn)品線ZVS203e、ZVS204e、ZVS105e和ZVS106e等項(xiàng)目地推進(jìn)。此前，該公司曾在2018年完成了天使輪融資。

中因科技是一家專業(yè)從事遺傳性眼病臨床基因診斷、生育預(yù)防和基因治療藥物研發(fā)的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)，也是國(guó)內(nèi)率先進(jìn)行眼科基因治療藥物研發(fā)的企業(yè)。公司建立的遺傳性眼病臨床基因診斷平臺(tái)、生育預(yù)防對(duì)接平臺(tái)以及基因治療藥物研發(fā)平臺(tái)，致力于為遺傳性眼病患者提供精準(zhǔn)基因檢測(cè)、生育預(yù)防和基因治療的全程“一站式”服務(wù)。

對(duì)于獲得本輪融資，中因科技創(chuàng)始人楊麗萍教授回應(yīng)道：“感謝投資方對(duì)我們團(tuán)隊(duì)的認(rèn)可，以及對(duì)我國(guó)防盲治盲事業(yè)的支持。中國(guó)遺傳性視網(wǎng)膜變性患者眾多，是不可逆雙眼盲的最主要病因，也是我國(guó)防盲致盲工作的重點(diǎn)，目前無(wú)任何有效治療方法�！�

過(guò)去近20年中，中因科技團(tuán)隊(duì)走遍全國(guó)各地，進(jìn)行中國(guó)遺傳性視網(wǎng)膜變性的調(diào)查，很多家庭因?yàn)榧膊��?dǎo)致貧窮，甚至妻離子散，因此這類疾病的防治不僅是面向國(guó)際學(xué)術(shù)前沿的科學(xué)問(wèn)題，也是國(guó)家面臨重大需求的社會(huì)問(wèn)題，但是藥物研發(fā)歷時(shí)長(zhǎng)、費(fèi)用高，需要大量人力、物力和財(cái)力的投入。

遺傳性視網(wǎng)膜變性（IRDs）是一種常見的單基因致盲眼科遺傳病，主要包括視網(wǎng)膜色素變性和Leber先天性黑朦等多種類型，在遺傳模式、發(fā)病年齡與視力障礙的嚴(yán)重程度等方面表現(xiàn)各異。目前，針對(duì)該病的治療方法主要集中在基因治療上，這也是基因治療的熱點(diǎn)研究方向。

基因治療之所以能夠在遺傳性視網(wǎng)膜變性上取得較好效果，這與眼球解剖結(jié)構(gòu)有直接關(guān)系：其一，眼球屈光間質(zhì)透明，有利于在可視狀態(tài)下準(zhǔn)確注射載體；其二，眼球在解剖上相對(duì)封閉，轉(zhuǎn)基因載體只轉(zhuǎn)染到眼球特定的靶細(xì)胞，很少擴(kuò)散到身體其他部位；其三，視網(wǎng)膜下腔具有高度的免疫赦免，注射后基本不會(huì)引起免疫反應(yīng)。所以，基因治療成為目前讓IRDs患者重獲光明的唯一希望。

基因替代療法與編輯療法雙布局，中因科技聚焦IRDs治療

中因科技核心團(tuán)隊(duì)從事基因治療研究多年，有豐富的基礎(chǔ)研究、臨床工作、AAV生產(chǎn)和藥物申報(bào)等領(lǐng)域的技術(shù)和經(jīng)驗(yàn)。針對(duì)IRDs發(fā)病機(jī)制的巨大差異，中因科技針對(duì)中國(guó)IRDs患者中常見的致病基因，結(jié)合每個(gè)基因的發(fā)病機(jī)制，分別設(shè)計(jì)了基因替代治療和編輯治療藥物研發(fā)。

基因替代治療主要策略是使用rAAV病毒將突變基因的正�？截悢y帶到患者視網(wǎng)膜細(xì)胞中，進(jìn)行基因表達(dá)補(bǔ)充，起到治療的作用，這種治療方式主要針對(duì)突變導(dǎo)致的基因表達(dá)不足的遺傳疾病；基因編輯治療則是使用rAAV病毒將能夠修復(fù)基因突變位點(diǎn)的修復(fù)序列攜帶到患者視網(wǎng)膜細(xì)胞中，對(duì)基因突變位點(diǎn)進(jìn)行定點(diǎn)修復(fù)，恢復(fù)基因的正常功能，這種治療方式主要針對(duì)常染色體顯性遺傳疾病。

中因科技的臨床管線

基于基因替代和編輯治療這兩大基礎(chǔ)研究平臺(tái)，中因科技已經(jīng)開展了4個(gè)基因替代治療研發(fā)管線和2個(gè)基因編輯治療研發(fā)管線，其中ZVS101e項(xiàng)目即將正式啟動(dòng)臨床試驗(yàn)，ZVS203e和ZVS204e正在準(zhǔn)備申報(bào)臨床試驗(yàn)。

目前，中因科技也已經(jīng)建立了10余種遺傳性視網(wǎng)膜變性動(dòng)物模型，并積累了豐富的動(dòng)物手術(shù)經(jīng)驗(yàn)和評(píng)價(jià)體系，建立起了患者來(lái)源的iPSC干細(xì)胞重編程和3D－視網(wǎng)膜類器官藥效評(píng)價(jià)體系。公司擁有的第三方臨檢實(shí)驗(yàn)室積累了豐富的IRDs患者及家族成員的基因診斷數(shù)據(jù)，建立了中國(guó)IRDs大隊(duì)列和數(shù)據(jù)庫(kù)，總結(jié)出中國(guó)此類疾病患者的基因突變頻譜，針對(duì)中國(guó)患者中常見的致病基因和突變位點(diǎn)開發(fā)基因治療藥物，契合中國(guó)患者的需求。

除了基因治療藥物研發(fā)平臺(tái)，中因科技還建設(shè)了遺傳性眼病基因診斷平臺(tái)，可以為患者提供致病基因診斷、預(yù)防和基因治療一體化閉環(huán)服務(wù)。而公司基于自身數(shù)據(jù)庫(kù)進(jìn)行獨(dú)立的藥物研發(fā)管線設(shè)計(jì)，亦能滿足大多數(shù)患者的臨床診治需求。

“基因治療作為一種前沿治療方法和手段，從單基因遺傳病切入，未來(lái)可應(yīng)用于更廣泛的疾病領(lǐng)域，隨著新技術(shù)的發(fā)展，基因治療會(huì)成為多種疑難雜癥治療的重要選擇，總體而言，基因治療具有非常大的想象空間。”楊麗萍教授總結(jié)道，“中因科技致力于為遺傳性眼病患者提供用得起、效果好的藥物，因此心無(wú)旁騖、一心一意做好一件事情非常重要，在基因治療這個(gè)領(lǐng)域一定要扎深扎透，從藥物靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)到成藥性的確證、再到生產(chǎn)平臺(tái)的支撐和臨床的驗(yàn)證，每一個(gè)環(huán)節(jié)需要有專業(yè)的布局�！�

對(duì)于投資中因科技，領(lǐng)投方荷塘創(chuàng)投表示：基因治療作為新的治療方式在療效上已被明確，但該技術(shù)在安全性上仍可能有潛在風(fēng)險(xiǎn)，且當(dāng)前的治療費(fèi)用昂貴，因此選擇合適的治療領(lǐng)域和適應(yīng)癥非常關(guān)鍵�；�于臨床需求、技術(shù)壁壘、安全性、治療效果和生產(chǎn)成本等綜合考慮，我們認(rèn)為眼科遺傳病是目前在國(guó)內(nèi)開展基因治療的最佳方向之一。中因科技創(chuàng)始人楊麗萍教授從事眼科遺傳病領(lǐng)域超過(guò)二十年，具有豐富的臨床和科研經(jīng)驗(yàn)，是該領(lǐng)域非常資深的專家。當(dāng)前基因治療位點(diǎn)的選擇也是基于其已建立起來(lái)的數(shù)千個(gè)家系中的高頻位點(diǎn)，具有較高的臨床應(yīng)用價(jià)值和壁壘。當(dāng)前在研管線中ZVS101e在動(dòng)物模型上已顯示出很好的療效和安全性，即將開展探索性臨床試驗(yàn)。

隆門資本創(chuàng)始合伙人王海寧表示：基因治療是生命科學(xué)領(lǐng)域最為前沿的方向之一，也是隆門資本重要布局的賽道，近兩年我們就投資了5家以上的基因治療相關(guān)的企業(yè)。中因科技擁有眼科基因治療的完整研發(fā)平臺(tái)及豐富的基因藥物管線，AAV載體平臺(tái)也處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平。中因致力于單基因突變的遺傳性眼病的治療，在基因替代療法和基因編輯療法上均有深厚的技術(shù)儲(chǔ)備，并陸續(xù)有產(chǎn)品進(jìn)入臨床階段。期待中因的產(chǎn)品在臨床中盡快實(shí)現(xiàn)突破，讓更多的患者用上國(guó)產(chǎn)的基因治療藥物。

關(guān)于北京荷塘生命科學(xué)原始創(chuàng)新基金

荷塘創(chuàng)業(yè)投資管理（北京）有限公司（“荷塘創(chuàng)投”）創(chuàng)立于2001年，長(zhǎng)期堅(jiān)持以科技創(chuàng)新型企業(yè)投資為目標(biāo)，重點(diǎn)投資于初創(chuàng)期和成長(zhǎng)期的具有核心競(jìng)爭(zhēng)力的高科技、高成長(zhǎng)企業(yè)，專注于清華大學(xué)科技成果轉(zhuǎn)化的孵化和投資，覆蓋信息技術(shù)、生命科學(xué)和清潔技術(shù)等領(lǐng)域。荷塘創(chuàng)投是清華大學(xué)創(chuàng)新體系的組成部分，是清華大學(xué)技術(shù)轉(zhuǎn)移和成果轉(zhuǎn)化的投資管理平臺(tái)公司。荷塘創(chuàng)投目前管理的荷塘系列基金包括荷塘探索基金、荷塘創(chuàng)新基金和荷塘國(guó)際健康基金，分別聚焦于科技成果轉(zhuǎn)化、區(qū)域產(chǎn)業(yè)升級(jí)和醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)等。荷塘創(chuàng)投在發(fā)展過(guò)程中得到了國(guó)內(nèi)和國(guó)際投資者的認(rèn)可，基金投資人包括國(guó)家和地方省市級(jí)政府引導(dǎo)基金、保險(xiǎn)和銀行等金融機(jī)構(gòu)、國(guó)有企業(yè)、外企、民營(yíng)企業(yè)和高凈值個(gè)人等。

關(guān)于隆門資本

隆門資本成立于2017年，專注于創(chuàng)新醫(yī)藥及生命科技方向的投資，主要投資于初創(chuàng)期及成長(zhǎng)早期企業(yè)�；�金核心團(tuán)隊(duì)擁有豐富的醫(yī)藥領(lǐng)域的管理及投資經(jīng)驗(yàn)。目前已發(fā)起設(shè)立三期基金，基金管理規(guī)模20億元。深度篩選并投資了艾隆科技、長(zhǎng)風(fēng)藥業(yè)、圣諾醫(yī)藥、京頤科技、玉森藥業(yè)、斯微生物、霍德生物等30多家優(yōu)質(zhì)企業(yè)。

作者：王嬋