2015年之前，中國(guó)的生命科學(xué)信息化服務(wù)一直處于寒冬之中，直到2015年，行業(yè)發(fā)展拔地而起。導(dǎo)火索就是原國(guó)家食藥監(jiān)總局2015年7月22日發(fā)布關(guān)于藥物臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)自查公告，引起整個(gè)醫(yī)藥行業(yè)震動(dòng)，臨床試驗(yàn)的規(guī)范化、數(shù)據(jù)的真實(shí)性、可溯源性才在行業(yè)內(nèi)得到了應(yīng)有重視，以往被忽視的臨床試驗(yàn)數(shù)字化管理也迎來(lái)發(fā)展突破口。

此后，臨床審評(píng)審批制度不斷改革，相關(guān)政策持續(xù)出臺(tái)，推動(dòng)我國(guó)臨床試驗(yàn)質(zhì)量不斷提升。在過(guò)去的幾年間，國(guó)內(nèi)臨床試驗(yàn)行業(yè)破而后立，迎來(lái)了翻天覆地的變化。

2020年7月，國(guó)家藥監(jiān)局、衛(wèi)健委重磅發(fā)布的新版《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“規(guī)范”）正式施行。在行業(yè)具備基本規(guī)范后，接下來(lái)整個(gè)臨床試驗(yàn)數(shù)字化行業(yè)將朝著什么方向發(fā)展？

遠(yuǎn)程化臨床試驗(yàn)和智能化臨床試驗(yàn)成為行業(yè)公認(rèn)的發(fā)展趨勢(shì)，被認(rèn)為將成為行業(yè)新常態(tài)。

遠(yuǎn)程智能臨床試驗(yàn)，也被稱(chēng)為虛擬試驗(yàn)、混合試驗(yàn)、去中心化臨床試驗(yàn)，是一種新興的進(jìn)行臨床試驗(yàn)的方法。

遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)成為行業(yè)關(guān)注焦點(diǎn)的直接原因是由于新冠疫情導(dǎo)致臨床試驗(yàn)開(kāi)展受挫，不得不采用遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)?zāi)Ｊ�。但本質(zhì)上，遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)作為一種新模式，在藥物上市速度和數(shù)據(jù)質(zhì)量上廣受認(rèn)可，可以為患者、申辦方、CRO各方帶來(lái)更好的獲益，所以被認(rèn)為將成為未來(lái)新趨勢(shì)。

在7月2日CDE公布的《以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》征求意見(jiàn)稿也明確建議抗腫瘤藥物臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)中可以考慮加入去中心化臨床試驗(yàn)（Decentralized Clinical Trials，DCT）的設(shè)計(jì)元素。

征求意見(jiàn)稿建議利用“虛擬”工具，開(kāi)展遠(yuǎn)程醫(yī)療隨訪和監(jiān)測(cè)，使用可穿戴設(shè)備收集數(shù)據(jù)、鼓勵(lì)申請(qǐng)人探索遠(yuǎn)程訪視、遠(yuǎn)程實(shí)驗(yàn)室評(píng)估、遠(yuǎn)程成像評(píng)估、遠(yuǎn)程監(jiān)測(cè)，鼓勵(lì)探索研究中心和居家隨訪結(jié)合的新隨訪模式等等。

DCT為什么能獲得CDE的力薦？遠(yuǎn)程試驗(yàn)中如何保證數(shù)據(jù)的準(zhǔn)確性、完整性？動(dòng)脈網(wǎng)采訪了全球領(lǐng)先的生命科學(xué)信息化解決方案企業(yè)Medidata。

Medidata是全球首家推出臨床試驗(yàn)全周期完全遠(yuǎn)程智能化的公司，曾通過(guò)遠(yuǎn)程智能臨床試驗(yàn)方案助力Moderna新冠疫苗上市。

從患者需求出發(fā)，遠(yuǎn)程智能臨床試驗(yàn)廣受認(rèn)可

遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)可以大幅降低患者臨床試驗(yàn)的負(fù)擔(dān)，患者可以足不出戶(hù)參與臨床試驗(yàn)，遠(yuǎn)程注冊(cè)登記臨床試驗(yàn)、在線填寫(xiě)知情問(wèn)卷，通過(guò)數(shù)據(jù)采集工具、可穿戴設(shè)備、傳感器等提交自報(bào)數(shù)據(jù)，通過(guò)視頻參與訪視，定期與研究者討論不良事件等。

臨床試驗(yàn)參與率過(guò)低曾導(dǎo)致許多臨床試驗(yàn)進(jìn)展緩慢。如何最大程度上降低患者負(fù)擔(dān)，優(yōu)化臨床試驗(yàn)體驗(yàn)一直是業(yè)內(nèi)難題。

在國(guó)內(nèi)，患者臨床試驗(yàn)參與度一直較低，《中國(guó)惡性腫瘤流行情況分析報(bào)告》顯示，2015年惡性腫瘤患者參與臨床試驗(yàn)的占比只有0．01％。在美國(guó)，也只有 5％ 的癌癥患者參與了美國(guó)的臨床試驗(yàn)。遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)通過(guò)降低患者參與負(fù)擔(dān)保證了研究的穩(wěn)定性。

《以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》也肯定了DCT臨床試驗(yàn)有助于將受試者參與研究的障礙最小化，在傳統(tǒng)試驗(yàn)中代表性最不足的參與者群體也有參與臨床試驗(yàn)的機(jī)會(huì)，臨床試驗(yàn)結(jié)果在不同人群中的普遍性和代表性將得以增強(qiáng)。

對(duì)于臨床試驗(yàn)發(fā)起方來(lái)說(shuō)，遠(yuǎn)程智能臨床試驗(yàn)帶來(lái)的患者參與度提升可以加速產(chǎn)品上市進(jìn)程，降低藥物研發(fā)成本。

以Moderna的疫苗上市經(jīng)歷為例，Medidata的解決方案幫助Moderna的mRNA疫苗臨床試驗(yàn)實(shí)現(xiàn)3萬(wàn)患者入組，0次試驗(yàn)中心訪視，完成了至今最大規(guī)模的遠(yuǎn)程智能臨床試驗(yàn)。

遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)對(duì)于加快藥物上市的作用已被多個(gè)臨床試驗(yàn)驗(yàn)證。

Medidata向動(dòng)脈網(wǎng)講訴了這樣一個(gè)故事，2020年3月，美國(guó)再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者TissueTech計(jì)劃啟動(dòng)一項(xiàng)治療嚴(yán)重糖尿病足潰瘍的 III 期關(guān)鍵試驗(yàn)，新冠疫情導(dǎo)致傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)無(wú)法開(kāi)展。而糖尿病足潰瘍疾病是一種截肢風(fēng)險(xiǎn)和死亡風(fēng)險(xiǎn)都很高的疾病，大幅推遲臨床試驗(yàn)也不可行。

TissueTech找到Medidata轉(zhuǎn)向遠(yuǎn)程智能試驗(yàn)，對(duì)患者進(jìn)行遠(yuǎn)程訪視，遠(yuǎn)程獲取和審核醫(yī)學(xué)影像，并轉(zhuǎn)向遠(yuǎn)程監(jiān)查。很快，臨床試驗(yàn)在三個(gè)月后啟動(dòng)。

Medidata如何在遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)中保證數(shù)據(jù)的完整性和真實(shí)性？

目前，全球的衛(wèi)生監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)于智能遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)關(guān)注的重點(diǎn)問(wèn)題就是如何保證數(shù)據(jù)質(zhì)量與數(shù)據(jù)完整性以及受試者隱私保護(hù)。

為了實(shí)現(xiàn)全方位數(shù)字監(jiān)查，保證數(shù)據(jù)的規(guī)范性、真實(shí)性、可溯源性，Medidata告訴動(dòng)脈網(wǎng)它們?cè)诮鉀Q方案中囊括了全套虛擬技術(shù)，支持遠(yuǎn)程患者參與和試驗(yàn)質(zhì)量監(jiān)查。

在遠(yuǎn)程智能臨床試驗(yàn)中，患者在采集數(shù)據(jù)時(shí)可以利用應(yīng)用程序記錄主觀感受，佩戴傳感器實(shí)時(shí)采集精準(zhǔn)的數(shù)據(jù)，可看到數(shù)據(jù)的生成軌跡，保證了記錄在文檔上的數(shù)據(jù)完整、真實(shí)、可追溯。告別了以往臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)往往基于無(wú)法溯源的信息來(lái)源。

多維的數(shù)據(jù)采集保證了患者端源數(shù)據(jù)的質(zhì)量。在數(shù)據(jù)的管理上，Medidata推出了中央化監(jiān)查解決方案。中央化監(jiān)查讓申辦方和CRO無(wú)論何時(shí)何地，都可持續(xù)地監(jiān)控和分析試驗(yàn)數(shù)據(jù)。數(shù)字化監(jiān)查能夠從任何地方持續(xù)監(jiān)查數(shù)據(jù)，對(duì)臨床試驗(yàn)進(jìn)行遠(yuǎn)程監(jiān)管，使申辦方和CRO能夠創(chuàng)新和優(yōu)化試驗(yàn)設(shè)計(jì)。

臨床試驗(yàn)進(jìn)入智能化時(shí)代，Medidata破解行業(yè)不可能

近幾年，中國(guó)臨床試驗(yàn)行業(yè)飛速發(fā)展，從無(wú)到有、從少到多，實(shí)現(xiàn)了由量到質(zhì)的飛躍。未來(lái)，臨床試驗(yàn)行業(yè)發(fā)展方向除了遠(yuǎn)程化外，智能化也是臨床試驗(yàn)發(fā)展的一大方向。

智能化臨床試驗(yàn)涵蓋了臨床試驗(yàn)的方方面面，各個(gè)環(huán)節(jié)中應(yīng)用智能化技術(shù)可以提升臨床試驗(yàn)效率、加速產(chǎn)品上市速度。

首先對(duì)于患者來(lái)說(shuō)，在患者招募、患者數(shù)據(jù)采集、患者管理等方方面面都將降低患者負(fù)擔(dān)，帶來(lái)更高的臨床試驗(yàn)效率，開(kāi)啟以患者為中心的臨床試驗(yàn)時(shí)代。

以罕見(jiàn)病臨床試驗(yàn)這一難題為例，患者招募難、患者保留、數(shù)據(jù)不足、臨床目標(biāo)與臨床試驗(yàn)操作都在罕見(jiàn)病患者臨床試驗(yàn)中構(gòu)成挑戰(zhàn)。智能化的技術(shù)可以幫助破解以往不可能的難題。

Medidata就曾與卡斯?fàn)栭T(mén)病協(xié)作組織合作，Medidata Acorn AI利用機(jī)器學(xué)習(xí)算法發(fā)現(xiàn)了以往難以識(shí)別的卡斯?fàn)栭T(mén)病的生物標(biāo)志物，AI技術(shù)大大縮短了原定的研究時(shí)間，可以為卡斯?fàn)栭T(mén)病和其他罕見(jiàn)疾病進(jìn)行個(gè)性化精準(zhǔn)治療。

對(duì)于申辦方來(lái)說(shuō)，智能化帶來(lái)最大獲益在于增效降本。臨床試驗(yàn)的復(fù)雜性在不斷增加，將新藥推向市場(chǎng)的時(shí)間和成本越來(lái)越繁重，任務(wù)重，時(shí)間緊。藥品的迅速上市很大程度上取決于收集和共享完整、及時(shí)和高質(zhì)量的數(shù)據(jù)。

智能化臨床試驗(yàn)系統(tǒng)的優(yōu)勢(shì)在于在數(shù)據(jù)產(chǎn)生時(shí)就可以直接獲取，獲取數(shù)據(jù)不需要增加工作復(fù)雜度，一次數(shù)據(jù)獲取可以迅速上傳到所有系統(tǒng)之中。

Medidata表示曾有大型制藥公司利用Acorn AI 的數(shù)據(jù)和 Intelligent Trials 的洞察，顯著地加快了一項(xiàng)在入組方面遠(yuǎn)遠(yuǎn)落后的關(guān)鍵研究。

在生命科學(xué)數(shù)字化這個(gè)高壁壘的行業(yè)，有能力提供可靠一體化解決方案的企業(yè)并不多，Medidata作為行業(yè)的先行者，一直引領(lǐng)著臨床試驗(yàn)數(shù)字化行業(yè)發(fā)展，將臨床試驗(yàn)從舊的手工流程中解脫，不斷突破臨床試驗(yàn)行業(yè)發(fā)展瓶頸，破解行業(yè)不可能，將其變?yōu)榭刹僮鞯囊?guī)范。如今，Medidata將這套在全球廣受認(rèn)可的一體化解決方案帶到中國(guó)，將和中國(guó)的申辦方、監(jiān)管方、研究中心和CRO一起推動(dòng)國(guó)內(nèi)臨床試驗(yàn)質(zhì)量提升。

作者：楊雪