國產(chǎn)細(xì)胞藥物研制工作又因一筆近億元級(jí)融資落地而提速。

8月11日，成立整整4年的武漢睿健醫(yī)藥科技有限公司（簡稱“睿健醫(yī)藥”）宣布完成近億元A輪融資。據(jù)悉，本輪融資由達(dá)晨財(cái)智領(lǐng)投、久友資本跟投，將主要用于完成睿健醫(yī)藥首條帕金森病在研管線——NouvNeu001的臨床一期試驗(yàn)工作。在獲得近億元融資加持的同時(shí)，睿健醫(yī)藥也遷往總占地規(guī)模4000平方米的研發(fā)生產(chǎn)新址，完成了公司的場地及硬件升級(jí)，并將在新建設(shè)完成的“B＋A”級(jí)中試車間啟動(dòng)多條新管線的中試生產(chǎn)。

公開信息顯示，睿健醫(yī)藥是全球最早專注研究高效化學(xué)小分子誘導(dǎo)功能細(xì)胞再生的高科技制藥公司。目前，圍繞細(xì)胞命運(yùn)調(diào)控機(jī)制研究及轉(zhuǎn)化，睿健醫(yī)藥已搭建了以小分子化學(xué)誘導(dǎo)為基礎(chǔ)的細(xì)胞藥物研發(fā)技術(shù)平臺(tái)，并進(jìn)行了全方位、系統(tǒng)性的專利布局。

作為本輪融資領(lǐng)投方的達(dá)晨財(cái)智投資總監(jiān)、星海醫(yī)健子基金執(zhí)行董事劉喜指出，以具有核心專利技術(shù)的細(xì)胞藥物研發(fā)技術(shù)平臺(tái)為依托，睿健醫(yī)藥能夠針對(duì)特定退行、損傷性疾病，腫瘤以及代謝系統(tǒng)疾病持續(xù)開發(fā)具備自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)、安全性強(qiáng)、有效性高，且產(chǎn)業(yè)化成本可控的通用型（off－the－shelf）細(xì)胞藥物，并已在帕金森等存在重大臨床未滿足需求的適應(yīng)癥領(lǐng)域獲得了系統(tǒng)、扎實(shí)的數(shù)據(jù)驗(yàn)證。

國際領(lǐng)先的獨(dú)創(chuàng)細(xì)胞藥物開發(fā)平臺(tái)

所謂細(xì)胞藥物，是繼小分子化學(xué)藥物、大分子蛋白藥物之后的第三代藥物，也被稱為“活的藥物”。

誘導(dǎo)多能干細(xì)胞藥物的本質(zhì)是將已經(jīng)分化成熟的人體細(xì)胞，脫分化還原成類似于胚胎干細(xì)胞的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（IPSC），并在此基礎(chǔ)通過生物技術(shù)手段或者是化學(xué)手段，將其轉(zhuǎn)化為成熟的功能細(xì)胞用于治療。相比從胚胎或人體組織來源的神經(jīng)細(xì)胞移植，誘導(dǎo)神經(jīng)細(xì)胞藥物不存在倫理問題，避免了細(xì)胞異體使用風(fēng)險(xiǎn)，同時(shí)也保證了神經(jīng)細(xì)胞的充足供給。

目前睿健醫(yī)藥不僅實(shí)現(xiàn)了包括人體血液細(xì)胞、皮膚細(xì)胞、尿液脫落上皮細(xì)胞及肝臟細(xì)胞向多能干細(xì)胞的脫分化重編程，更建立了從多能干細(xì)胞向神經(jīng)細(xì)胞，肝臟細(xì)胞，以及其他細(xì)胞的純化學(xué)分化體系。這種情況下，人體本身即是“行走的藥箱”，將上述特定部位細(xì)胞重構(gòu)再利用，填補(bǔ)已損傷與或出現(xiàn)退行的功能細(xì)胞。

雖然作用原理清晰，但細(xì)胞藥物復(fù)雜的藥物形式，令其研發(fā)難度極大。

為此，睿健醫(yī)藥選擇自主開發(fā)了基于人工智能AI篩選小分子化合物作為誘導(dǎo)和培養(yǎng)基的多功能干細(xì)胞產(chǎn)品開發(fā)平臺(tái)，以完成誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的高效轉(zhuǎn)化。憑借AI技術(shù)展開的大量測序，睿健醫(yī)藥可以完成誘導(dǎo)多能干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化目標(biāo)細(xì)胞間的差異性分析，判斷哪些基因決定了細(xì)胞分化成熟的方向，這也是業(yè)內(nèi)普遍忽視的關(guān)鍵問題。

而在確定了細(xì)胞轉(zhuǎn)化的驅(qū)動(dòng)性基因后，睿健醫(yī)藥則會(huì)通過靶點(diǎn)尋找能夠與基因匹配結(jié)合、并誘導(dǎo)細(xì)胞轉(zhuǎn)化的小分子藥物。最終，只需要少數(shù)合適的化學(xué)小分子與純化學(xué)基礎(chǔ)培養(yǎng)基的簡單組合，睿健醫(yī)藥即可以完成誘導(dǎo)多能干細(xì)胞向目標(biāo)細(xì)胞的高效轉(zhuǎn)化。此外，睿健醫(yī)藥也進(jìn)一步在這一平臺(tái)上深入挖掘，利用化學(xué)小分子抑制MHC通路的發(fā)育，從而建立了國際首屈一指通用型細(xì)胞誘導(dǎo)平臺(tái)。

由于細(xì)胞轉(zhuǎn)化完全處于基因的自然驅(qū)動(dòng)，也讓睿健醫(yī)藥產(chǎn)出的細(xì)胞藥物轉(zhuǎn)化率極高。以公司帕金森病在研管線NouvNeu001為例，其由誘導(dǎo)多能干細(xì)胞轉(zhuǎn)化成的多巴胺能神經(jīng)元純度高達(dá)99．99％，完美復(fù)刻了目標(biāo)細(xì)胞的功能與特質(zhì)。

“兩年前第一次與睿健醫(yī)藥交流時(shí)，我們就意識(shí)到基于AI設(shè)計(jì)的細(xì)胞藥物開發(fā)平臺(tái)，公司技術(shù)水平及應(yīng)用進(jìn)度已全面領(lǐng)先于國外對(duì)標(biāo)企業(yè)。該技術(shù)平臺(tái)具有極大的延展性，且開發(fā)的產(chǎn)品具有通用化潛力，具備重塑細(xì)胞治療領(lǐng)域競爭生態(tài)的能力�！弊鳛轭＝♂t(yī)藥天使輪領(lǐng)投機(jī)構(gòu)華方資本的合伙人羅王倩，也在采訪中如此評(píng)價(jià)公司的細(xì)胞藥物開發(fā)平臺(tái)。

神經(jīng)類藥物研發(fā)管線全面展開

具備核心專利技術(shù)的細(xì)胞藥物開發(fā)平臺(tái)，也為睿健醫(yī)藥研發(fā)管線提速提供了可能性。

公開信息顯示，睿健醫(yī)藥注冊(cè)于2017年8月，至8月11日整整成立四年。但據(jù)聯(lián)合創(chuàng)始人魏君博士介紹，公司正式開始運(yùn)營則是始于2018年4月。而正式運(yùn)營至今的3年間，睿健醫(yī)藥就快速完成了五條研發(fā)管線的布局。其中，適用于脊髓損傷、腦卒中、視神經(jīng)病變的細(xì)胞藥物均已完成基礎(chǔ)研究和相關(guān)專利授權(quán)，速度最快的帕金森病在研管線NouvNeu001更有望在2022年年初展開IND申請(qǐng)。

魏君進(jìn)一步透露稱，此前公司在Pre－A輪募集的數(shù)千萬資金已用于NouvNeu001安全性評(píng)價(jià)及IND申報(bào)。此次A輪融資的近億元資金，則旨在推進(jìn)NouvNeu001完成臨床一期試驗(yàn)工作。

從已完成的藥理藥效試驗(yàn)和安全性試驗(yàn)結(jié)果來看，使用NouvNeu001的各類試驗(yàn)動(dòng)物，具備在給藥四周后帕金森病癥得到顯著改善的極佳效果。相比之下，全球范圍內(nèi)同類藥物針對(duì)帕金森病癥則最短需要在給藥十二周后才能起效，藥理藥效差異明顯。

另外，通過將一定劑量的神經(jīng)元填補(bǔ)到腦部病變區(qū)域，NouvNeu001將有效促進(jìn)患者運(yùn)動(dòng)或其他功能的恢復(fù)。如在大鼠帕金森模型上，一次給藥4周后，動(dòng)物的運(yùn)動(dòng)障礙即得到顯著改善，18周后，其帕金森行為學(xué)癥狀已經(jīng)恢復(fù)了50％以上。

參與了睿健醫(yī)藥此次A輪融資的久友資本管理合伙人孫毅即指出，隨著人口老齡化，神經(jīng)退行性疾病如帕金森癥等發(fā)病率快速升高，已經(jīng)成為威脅中國乃至全球人類健康的重大疾病。該類疾病也嚴(yán)重地影響病人及家屬的生活質(zhì)量，給社會(huì)造成負(fù)擔(dān)。

“目前臨床市場還沒有很好的手段治療帕金森類疾病�！睂O毅稱，睿健醫(yī)藥建立起的多功能干細(xì)胞（IPSC）產(chǎn)品開發(fā)平臺(tái)，可以開發(fā)出針對(duì)神經(jīng)領(lǐng)域適應(yīng)癥的各種臨床級(jí)細(xì)胞治療產(chǎn)品，為神經(jīng)領(lǐng)域疾病開拓出一條嶄新的臨床治療研發(fā)路徑，為患者帶來希望。

在此次A輪融資落地的同時(shí)，睿健醫(yī)藥新的研發(fā)生產(chǎn)基地也將正式投入使用。

據(jù)悉，新研發(fā)生產(chǎn)基地總占地規(guī)模近4000平方米，能夠?yàn)楣�司各條在研管線提供中試產(chǎn)品的生產(chǎn)，加快管線研發(fā)速度。另外，在生產(chǎn)單位全線落地后，新的生產(chǎn)基地即能在21天的周期內(nèi)，生產(chǎn)12萬劑NouvNeu001，充分滿足國內(nèi)帕金森患者需要。

“近20年間，各種針對(duì)腫瘤的靶向藥、免疫治療藥物層出不窮，但針對(duì)阿爾茨海默、帕金森等老齡化后產(chǎn)生神經(jīng)疾病卻鮮有藥企問津。睿健希望憑借自己掌握的技術(shù)，開發(fā)出針對(duì)神經(jīng)領(lǐng)域適應(yīng)癥的普惠臨床級(jí)細(xì)胞治療產(chǎn)品，為深受神經(jīng)類疾病困擾的病人和家庭創(chuàng)造福音。”魏君表示。

作者：動(dòng)脈網(wǎng)