每一年新藥的批準(zhǔn)都給病人帶來(lái)巨大的希望，考慮到對(duì)2020年災(zāi)難年之后的成功抱有新的樂(lè)觀態(tài)度，今年的期望尤其高。

Fierce Pharma對(duì)最受期待的2021年新藥上市進(jìn)行了排名，并預(yù)測(cè)了到2026年的全球銷(xiāo)售額。候選藥物有各種各樣的爭(zhēng)議，但是，它們都是潛在的重磅級(jí)藥物，甚至可能比預(yù)測(cè)的銷(xiāo)售額還要高。

引領(lǐng)潮流的是來(lái)自Biogen和Eisai的阿爾茨海默癥候選藥物aducanumab，僅此藥的背景故事就可以填滿(mǎn)10頁(yè)紙，這是FDA長(zhǎng)期以來(lái)最受關(guān)注的決定之一。

第二名是Novavax的COVID－19疫苗，這家小型生物制藥公司正在收集的大數(shù)據(jù)報(bào)告顯示出抗新型冠狀病毒的有效性高達(dá)89％。盡管病毒突變體會(huì)像對(duì)其他疫苗生產(chǎn)商一樣給Novavax造成壓力，但它們已經(jīng)在加大力度應(yīng)對(duì)突變。

Argenx的efgartigimod有望成為第一個(gè)獲得批準(zhǔn)的抗FcRn類(lèi)藥物，這家比利時(shí)公司最近向FDA提交了針對(duì)重癥肌無(wú)力（gMG）的申請(qǐng)，并希望今年與日本和歐盟的監(jiān)管機(jī)構(gòu)進(jìn)行同樣的處理。

對(duì)于Reata在慢性腎病中的Bardoxolone methyl來(lái)說(shuō)，這是一個(gè)多事的十年，始于與雅培的高調(diào)合作。雅培最初在2010年向Reata承諾提供4．5億美元，用于在美國(guó)以外的地區(qū)獲得Bardoxolone methyl的權(quán)利。作為開(kāi)發(fā)和商業(yè)化Reata自身免疫性肌病的全球合作的一部分，雅培在第二年又投入了4億美元。但是在2019年，已成為AbbVie的雅培退出，以當(dāng)時(shí)的8．5億美元投資換成3．3億美元現(xiàn)金。僅僅一個(gè)月后，Reata在2019年末提供了積極的3期數(shù)據(jù)，表明接受該藥物治療的患者在治療48周后具有更好的腎功能，并在停藥4周后獲得了持續(xù)改善。2020年11月，Reata宣布已達(dá)到Cardinal研究的主要和次要終點(diǎn)。Reata還表示計(jì)劃在2021年第一季度提交申請(qǐng)，同時(shí)也開(kāi)始在歐洲申請(qǐng)批準(zhǔn)。

百時(shí)美施貴寶（Bristol MyersSquibb）決定保留TYK2抑制劑deucravacitinib（BMS－9861615）時(shí)冒了一些風(fēng)險(xiǎn)，但是第三階段的結(jié)果似乎表明，這家紐約制藥公司做出了正確的選擇。在中度至重度斑塊狀牛皮癬患者的3期試驗(yàn)中，deucravacitinib再次擊敗了Otezla，與服用Otezla的人相比，更多使用deucravacitinib的患者皮膚狀況得到了更好的改善。

諾華最近收購(gòu)的inclisiran原本應(yīng)該在2020年底獲得美國(guó)的批準(zhǔn)，去年12月，F(xiàn)DA出人意料地就inclisiran的申請(qǐng)發(fā)出了完整的答復(fù)函。諾華將FDA的擔(dān)憂(yōu)歸結(jié)為屬于其生產(chǎn)商Corden Pharma的意大利工廠(chǎng)的“與設(shè)施檢查相關(guān)的問(wèn)題”，而與inclisiran的功效，安全性或任何其他產(chǎn)品特定問(wèn)題無(wú)關(guān)。先前已定于2020年5月進(jìn)行現(xiàn)場(chǎng)檢查，但由于COVID－19大流行，F(xiàn)DA停止了國(guó)外檢查。

KRAS曾經(jīng)被認(rèn)為是一種無(wú)法成藥的癌癥靶點(diǎn)，不久將擁有其首個(gè)獲得FDA批準(zhǔn)的藥物。安進(jìn)（Amgen）倍受贊譽(yù)的sotorasib（AMG 510）有望率先突破終點(diǎn)線(xiàn)，MiratiTherapeutics的adagrasib緊隨其后，分析師認(rèn)為，至少在目前，這是比Amgen療法更好的選擇。Adagrasib減少腫瘤的潛力似乎更加優(yōu)秀，約70％的Adagrasib受試者的腫瘤響應(yīng)率比基線(xiàn)高40％以上，而接受sotorasib的1期研究患者中只有47％。

毋庸置疑，2021年與COVID－19相關(guān)的疫苗和藥物仍是主角，但是其它具有極大潛力的藥物也將綻放出它們的色彩。