近日，百濟(jì)神州宣布核心產(chǎn)品百悅澤（澤布替尼膠囊）相關(guān)四項(xiàng)注冊(cè)申請(qǐng)已獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，這也意味著百悅澤的可及性將進(jìn)一步提升，如果能夠成功實(shí)現(xiàn)商業(yè)化將為該公司貢獻(xiàn)更多業(yè)績(jī)。作為一家創(chuàng)新藥企業(yè)，百濟(jì)神州每年需要花費(fèi)大量研發(fā)費(fèi)用，目前仍處于虧損狀態(tài)，去年虧損金額更是達(dá)到百億元。在業(yè)內(nèi)人士看來(lái)，想要早日擺脫虧損的苦海，百濟(jì)神州只能加快產(chǎn)品收入的增長(zhǎng)速度，同時(shí)在國(guó)內(nèi)外市場(chǎng)建立廣泛的臨床開(kāi)發(fā)布局。

多項(xiàng)注冊(cè)申請(qǐng)獲批

百濟(jì)神州公告稱(chēng)，國(guó)家藥監(jiān)局已于近日批準(zhǔn)公司核心產(chǎn)品百悅澤相關(guān)的四項(xiàng)注冊(cè)申請(qǐng)，包括兩項(xiàng)新增適應(yīng)癥的上市許可申請(qǐng)，具體為新診斷的成人慢性淋巴細(xì)胞白血�。–LL）或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者和新診斷的成人華氏巨球蛋白血癥（WM）患者，以及兩項(xiàng)附條件批準(zhǔn)轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)的補(bǔ)充申請(qǐng)。

百悅澤是一款由百濟(jì)神州自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。

由于新的BTK會(huì)在人體內(nèi)不斷合成，百悅澤的設(shè)計(jì)通過(guò)優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實(shí)現(xiàn)對(duì)BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動(dòng)力學(xué)，百悅澤能在多個(gè)疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。

本次百悅澤獲批用于治療 CLL/SLL 適應(yīng)癥是基于在既往未經(jīng)治療的CLL/SLL患者中開(kāi)展的SEQUOIA（NCT03336333）研究中所取得的數(shù)據(jù)，獲批用于治療WM適應(yīng)癥是基于 ASPEN（NCT03053440）研究。ASPEN研究是目前WM領(lǐng)域中BTK抑制劑開(kāi)展的首個(gè)也是唯一一個(gè)全球3期頭對(duì)頭臨床試驗(yàn)。

百濟(jì)神州表示，此次獲批使得百悅澤為CLL/SLL以及WM患者帶來(lái)新的治療選擇，有助于進(jìn)一步提升該藥物的可及性。不過(guò)，由于生物醫(yī)藥行業(yè)具有研發(fā)周期長(zhǎng)、投入大、風(fēng)險(xiǎn)高的特點(diǎn)，公司的藥物產(chǎn)品需完成藥物早期發(fā)現(xiàn)、臨床前研究、臨床開(kāi)發(fā)、監(jiān)管審查、生產(chǎn)、商業(yè)化推廣等多個(gè)環(huán)節(jié)，容易受到一些不確定性因素的影響，因此在藥品獲批后能否最終實(shí)現(xiàn)商業(yè)目的存在一定的不確定性。

虧損面較去年收窄

百悅澤是百濟(jì)神州核心產(chǎn)品之一，2023年一季度全球銷(xiāo)售額達(dá)到14.47億元，貢獻(xiàn)了百濟(jì)神州一季度近一半的營(yíng)收。

此前，百悅澤已于2020年6月獲國(guó)家藥監(jiān)局附條件批準(zhǔn)用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者和既往至少接受過(guò)一種治療的成人 CLL/SLL 患者，并于2021年6月獲國(guó)家藥監(jiān)局附條件批準(zhǔn)用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人 WM 患者；2023年4月底，國(guó)家藥監(jiān)局將澤布替尼附條件批準(zhǔn)的既往至少接受過(guò)一種治療的成人CLL/SLL和WM患者適應(yīng)癥轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)。

作為一家全球性生物科技公司，百濟(jì)神州目前共有3款自主研發(fā)并獲批上市藥物，包括百悅澤、百澤安（替雷利珠單抗，一款用于治療多種實(shí)體瘤及血液腫瘤的抗 PD1 抗體免疫療法）和百匯澤（帕米帕利，一款具有選擇性的PARP1和PARP2小分子抑制劑）。

但正因?yàn)槭且患覄?chuàng)新藥企業(yè)，百濟(jì)神州多年來(lái)在研發(fā)、銷(xiāo)售等環(huán)節(jié)投入大量資金，目前仍處于虧損狀態(tài)。

2022年，百濟(jì)神州實(shí)現(xiàn)營(yíng)收95.66億元，同比增長(zhǎng)26.06%；凈虧損136.42億元，上年同期凈虧損97.5億元；累計(jì)未彌補(bǔ)虧損為509.7億元，存在大額累計(jì)及持續(xù)虧損。

百濟(jì)神州表示，虧損的主要原因是公司自設(shè)立以來(lái)專(zhuān)注于藥品研發(fā)，研發(fā)管線較多，大部分產(chǎn)品管線仍處于新藥研發(fā)階段，尚未形成銷(xiāo)售，研發(fā)支出金額較大且在2022年呈現(xiàn)遞增趨勢(shì)，銷(xiāo)售的自主研發(fā)藥品以及授權(quán)銷(xiāo)售產(chǎn)品的銷(xiāo)售收入尚不能覆蓋成本及費(fèi)用。

今年一季度，百濟(jì)神州虧損面相對(duì)去年有所收窄。財(cái)報(bào)顯示，百濟(jì)神州實(shí)現(xiàn)總營(yíng)收30.66億元，同比增長(zhǎng)57.4%；營(yíng)業(yè)利潤(rùn)虧損23.92億元；歸屬于母公司所有者的凈利潤(rùn)虧損24.5億元；歸屬于母公司所有者的扣除非經(jīng)常性損益的凈利潤(rùn)虧損26.14億元。

其中，產(chǎn)品收入為28.08億元，同比增長(zhǎng)69%，百悅澤全球銷(xiāo)售額總計(jì)14.47億元，百澤安在中國(guó)的銷(xiāo)售額總計(jì)7.86億元，安進(jìn)授權(quán)產(chǎn)品在中國(guó)的銷(xiāo)售額為2.49億元；合作收入為2.58億元，主要來(lái)自于對(duì)與Novartis Pharma AG分別于2021年第一季度就百澤安、2021年第四季度就TIGIT抑制劑歐司珀利單抗（ociperlimab）的合作預(yù)付款進(jìn)行的部分收入確認(rèn)。

百濟(jì)神州首席財(cái)務(wù)官王愛(ài)軍表示，隨著產(chǎn)品收入的增長(zhǎng)速度繼續(xù)顯著地超過(guò)運(yùn)營(yíng)費(fèi)用的增速，百濟(jì)神州已經(jīng)為實(shí)現(xiàn)未來(lái)的進(jìn)一步增長(zhǎng)做好充分準(zhǔn)備。

核心產(chǎn)品排隊(duì)出海

百濟(jì)神州實(shí)現(xiàn)產(chǎn)品收入進(jìn)一步增長(zhǎng)，一方面需要依賴國(guó)內(nèi)市場(chǎng)，同時(shí)也不能放棄海外市場(chǎng)的探索。

從財(cái)報(bào)中可以看到，百濟(jì)神州旗下的三款核心產(chǎn)品中，百悅澤的主要收入就來(lái)自美國(guó)市場(chǎng)。2023年一季度，百悅澤在美國(guó)的銷(xiāo)售額總計(jì)9.5億元，主要得益于慢性淋巴細(xì)胞白血�。–LL）或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）成人患者適應(yīng)癥上市的推動(dòng)。隨著臨床醫(yī)生的使用增多以及處方數(shù)量的持續(xù)增長(zhǎng)，百悅澤在所有已獲FDA批準(zhǔn)的適應(yīng)癥中的應(yīng)用快速增加。

據(jù)悉，百悅澤已在包括美國(guó)、中國(guó)、歐盟、英國(guó)、加拿大、澳大利亞、韓國(guó)和瑞士在內(nèi)的超過(guò)65個(gè)市場(chǎng)獲批多項(xiàng)適應(yīng)癥。

與此同時(shí)，百濟(jì)神州也在加快百澤安與其他自主研發(fā)管線產(chǎn)品的全球臨床布局和進(jìn)展。

據(jù)財(cái)報(bào)，百澤安在31個(gè)國(guó)家和地區(qū)入組受試者超過(guò)12100人，其接下來(lái)的審評(píng)工作包括：澳大利亞藥品管理局（TGA）對(duì)百澤安用于一線和二線治療非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）以及二線治療食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）的新藥上市許可申請(qǐng)，預(yù)計(jì)將在2023年下半年取得相關(guān)監(jiān)管決定；新西蘭藥品和醫(yī)療器械安全管理局（Medsafe）對(duì)百澤安用于一線和二線治療非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）以及二線治療食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）的新藥上市許可申請(qǐng)；韓國(guó)食品藥品安全部（MFDS）對(duì)百澤安用于二線治療食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）的新藥上市許可申請(qǐng)；巴西國(guó)家衛(wèi)生監(jiān)督局（Anvisa）對(duì)百澤安用于一線和二線非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）以及二線食管癌的上市許可申請(qǐng)。

CIC灼識(shí)咨詢執(zhí)行董事劉立鶴表示，中國(guó)的PD-1市場(chǎng)賽道已經(jīng)非常擁擠，由于海外PD1產(chǎn)品選擇較少，出海一直都是中國(guó)PD-1藥企的一個(gè)重要選擇方向，然而中國(guó)藥企仍然需要面對(duì)海外監(jiān)管機(jī)構(gòu)的進(jìn)一步審查要求，這給出海企業(yè)帶來(lái)了巨大的臨床試驗(yàn)成本壓力。（圖片來(lái)源：企業(yè)官網(wǎng)、企業(yè)財(cái)報(bào)）

       原文標(biāo)題 : 百濟(jì)神州，虧損泥潭中掙扎