RNAi療法公司Alnylam:與黑石達(dá)成20億美元戰(zhàn)略合作
重磅藥物出世前的風(fēng)波
2010年9月13日,美國(guó)Alnylam公司的癌癥新藥治愈19名晚期患者的新聞引起一陣轟動(dòng)。Alnylam公司聲稱,找到了一種能夠治愈所有癌癥的新型藥物。此話一出,引起人們熱切討論:這是人類征服癌癥的開始嗎?
可是好景不長(zhǎng)。2012年5月30日,Alnylam公司宣布ALN-RSV01 IIb臨床試驗(yàn)失敗。幾個(gè)月之間,Alnylam股價(jià)跌了近30%。但這次失敗沒(méi)讓Alnylam氣餒。6月7日,Alnylam就啟動(dòng)了ALN-TTR02 II期臨床試驗(yàn)。7月15日,Alnylam與中國(guó)世方藥業(yè)積極展開合作,開發(fā)治療肝癌的核糖核酸干擾藥物ALN-VSP。
2013年7月15日,Alnylam公布RNAi靶向療法ALN-TTRsc I期ATTR臨床積極數(shù)據(jù)。8月23日,Alnylam獲得了兩項(xiàng)FDA關(guān)于其研發(fā)的血友病藥物ALN-AT3的罕用藥地位認(rèn)可。
一切似乎在向好的態(tài)勢(shì)發(fā)展。奔著廣闊的發(fā)展前景,賽諾菲、羅氏等一些制藥巨頭與Alnylam合作的合作,投資的投資,紛紛表現(xiàn)出重返RNAi療法研究的跡象。
2015年8月,Alnylam公司開發(fā)的新型RNAi療法還一度被認(rèn)為有可能打敗當(dāng)時(shí)安進(jìn)、賽諾菲公司推出的PCSK9藥物。當(dāng)時(shí),Alnylam的新型療法ALN-PCSsc能降低患者體內(nèi)的LDL含量達(dá)到64%-83%,而賽諾菲推出的Praluent和安進(jìn)推出的Repatha的臨床三期數(shù)據(jù)分別為36%-59%和60%。而且,ALN-PCSsc的治療只需要每季度甚至每半年注射一次,Praluent和Repatha平均每年要注射26次。Alnylam賺足了風(fēng)頭,但挫折也悄然而至。
2016年10月2日,Alnylam旗下用于治療α-1抗胰蛋白酶缺陷癥的療法ALN-AAT因出現(xiàn)安全問(wèn)題而被迫中止。消息一經(jīng)公布,公司市值當(dāng)天就蒸發(fā)了約5億美元之多。10月7日,公司開發(fā)的用于治療遺傳性ATTR淀粉樣蛋白病變新藥revusiran臨床III期研究被爆治療組患者死亡率過(guò)高又被迫中止,致使Alnylam公司股價(jià)暴跌41%,RNAi療法再受重創(chuàng)。
命運(yùn)繼續(xù)開著玩笑。2017年9月,Alnylam血友病療法fitusiran出現(xiàn)患者意外死亡,RNAi療法的安全問(wèn)題又被推到了風(fēng)口浪尖。雖然同期的givosiran用于急性肝卟啉癥(AHP)的治療目前一切順利,但fitusiran的失敗還是在投資者中引發(fā)了普遍恐慌。
接二連三的沉重打擊讓RNAi療法蒙上了一層陰云。Alnylam做著“繼續(xù)”or“放棄”的選擇題。若就此放棄,之前所有的大量投入都付之東流不說(shuō),此領(lǐng)域恐怕也再難有人涉足。繼續(xù)研究,Alnylam會(huì)承擔(dān)巨大的輿論壓力,也仍然面臨失敗的風(fēng)險(xiǎn)。但一旦成功,就開啟了人類醫(yī)療技術(shù)的新篇章。
或許是醫(yī)療變革誕生的必然,Alnylam選擇了負(fù)重前行。
全球首款RNAi藥物Onpattro獲批上市
2018年3月13日,Alnylam罕見病新藥Lumasiran獲得FDA突破性療法認(rèn)定,主要用于治療原發(fā)性高草酸尿癥(PH1)I型。
2018年8月11日,美國(guó)FDA宣布批準(zhǔn)Alnylam研發(fā)的RNAi藥物Onpattro(patisiran)輸注治療,用于遺傳性甲狀腺素轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白相關(guān)淀粉樣變性(hATTR)引起的周圍神經(jīng)疾病患者。這是FDA批準(zhǔn)的首款用于治療由hATTR引起的多發(fā)性神經(jīng)病患者的療法,也是FDA批準(zhǔn)的首款小干擾RNA藥物。
hATTR影響了全球約50000人,是一種罕見且致命的遺傳性疾病。這種疾病會(huì)在體內(nèi)器官和組織中形成稱為淀粉樣蛋白的蛋白質(zhì)纖維異常沉積物,干擾器官和組織的正常功能。當(dāng)這些蛋白質(zhì)沉積發(fā)生在周圍神經(jīng)系統(tǒng)中,會(huì)導(dǎo)致手臂、腿、手和腳的感覺喪失、疼痛或不能移動(dòng),心臟、腎臟、眼睛和胃腸道的功能也會(huì)受到一定影響。該病的治療方法通常側(cè)重于癥狀管理,這一領(lǐng)域的醫(yī)療需求亟待滿足。
Onpattro是一種靶向轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白的小干擾RNA(Small interfering RNA,也稱siRNA)療法,這類藥物通過(guò)沉默一部分參與致病的RNA起作用。Onpattro將小干擾RNA包裹在脂質(zhì)納米顆粒中,在輸注治療中將藥物直接遞送至肝臟,干擾異常形式TTR的RNA產(chǎn)生。通過(guò)阻止TTR的產(chǎn)生,Onpattro可以幫助減少周圍神經(jīng)中淀粉樣沉積物的積累,改善患者癥狀,幫助患者更好地控制病情。
“hATTR多發(fā)性神經(jīng)病對(duì)治療方法的需求歷來(lái)已久。這種獨(dú)特的靶向療法為這些患者提供了一種創(chuàng)新的治療方法,可以直接影響這種疾病的潛在病因!盕DA藥物評(píng)估和研究中心神經(jīng)病學(xué)產(chǎn)品部主任Billy Dunn博士說(shuō)道。
目前,Onpattro已在美國(guó)和歐盟分別于2018年8月10日和8月30日獲批,成為RNAi現(xiàn)象被發(fā)現(xiàn)整整20年以來(lái)獲準(zhǔn)上市的首款RNAi藥物。隨后,Onpattro陸續(xù)在德國(guó)、日本、英國(guó)、加拿大、巴西等國(guó)家獲批推出,用于治療hATTR淀粉樣變性。
RNAi藥物Onpattro目前獲批情況
業(yè)界對(duì)Onpattro的商業(yè)前景十分看好。醫(yī)藥市場(chǎng)調(diào)研機(jī)構(gòu)EvaluatePharma預(yù)測(cè),Onpattro在2024年的銷售額將達(dá)到13.08億美元。
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