saRNA是一種短的雙鏈寡核苷酸，通過RNA激活機(jī)制發(fā)揮作用，其化學(xué)結(jié)構(gòu)與小干擾RNA（siRNA）類似，但作用結(jié)果相反

RNA療法是指基于特定RNA序列的靶向治療手段，是目前最具發(fā)展前景的新型療法之一。隨著研究不斷深入，2021－2025年，全球RNA療法有望保持30％以上的年均復(fù)合增長率增長，預(yù)計2025年，全球RNA療法市場規(guī)模有望達(dá)到90億美元。saRNA為腫瘤、代謝及遺傳性疾病的治療提供了一個新的思路，近年來，隨著研究不斷深入，saRNA療法已成為RNA療法領(lǐng)域的研究熱點(diǎn)之一。

saRNA即小激活RNA，是指具有RNA功能的小分子雙鏈RNA。saRNA是一種短的雙鏈寡核苷酸，通過RNA激活機(jī)制發(fā)揮作用，其化學(xué)結(jié)構(gòu)與小干擾RNA（siRNA）類似，但作用結(jié)果相反。saRNA具有基因激活功能，能特異性激活某些基因表達(dá)，引起mRNA表達(dá)增加、目標(biāo)蛋白（胞內(nèi)蛋白和分泌蛋白）水平發(fā)生上調(diào)，進(jìn)而達(dá)到治療效果。

現(xiàn)階段，RNA療法市場已細(xì)分為反義寡核苷酸（ASO）、RNA干擾（RNAi）、saRNA、信使RNA（mRNA）等多個賽道，其中mRNA療法、ASO療法發(fā)展較為成熟，目前已可用于治療腫瘤、心臟代謝疾病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病等；RNAi療法研發(fā)進(jìn)程也較快，目前已有4款產(chǎn)品獲批上市，適應(yīng)癥主要為代謝遺傳病；相比之下，saRNA療法研發(fā)進(jìn)程緩慢，但saRNA療法經(jīng)濟(jì)性高、抗原表達(dá)水平高，且能實(shí)現(xiàn)體內(nèi)自我擴(kuò)增，憑借突出優(yōu)勢，saRNA療法吸引了眾多藥企布局。

根據(jù)新思界產(chǎn)業(yè)研究中心發(fā)布的《2022－2027年saRNA療法行業(yè)市場深度調(diào)研及投資前景預(yù)測分析報告》顯示，saRNA療法為新型療法，英國MiNA公司是全球首家開發(fā)saRNA療法的公司，近年來，英國MiNA公司已與勃林格殷格翰、阿斯利康、禮來、施維雅、法國Servier等多家藥企達(dá)成開發(fā)saRNA療法合作。

英國MiNA公司于2016年開展全球第一款saRNA藥物MTL－CEBPA的臨床研究，MTL－CEBPA是一種治療晚期肝癌和晚期實(shí)體瘤的藥物，目前其兩種聯(lián)合療法均進(jìn)入臨床I／II期階段，分別為與索拉非尼聯(lián)用治療肝細(xì)胞癌（HCC）、與帕博利珠單抗聯(lián)合治療晚期實(shí)體瘤。除此之外，英國MiNA公司還有幾款候選saRNA療法處于臨床前開發(fā)階段，用于治療未公開的腫瘤、代謝性疾病和遺傳性疾病等。

新思界行業(yè)分析人士表示，saRNA療法是一種新型RNA療法，相比于其他RNA療法，saRNA療法研發(fā)進(jìn)程較為緩慢，但近年來，saRNA療法憑借其獨(dú)特優(yōu)勢，也吸引了一批藥企布局。saRNA療法已成為RNA療法市場又一新賽道，未來隨著研究不斷深入，saRNA療法也擁有廣闊的發(fā)展空間。

       原文標(biāo)題 : 【聚焦】saRNA療法市場吸引眾多藥企布局 英國MiNA公司是全球首家