數(shù)據(jù)來自美股之家

圖片來自招股書

招股書透露，截至2018年12月31日止年度，Viela Bio總計研發(fā)費用為4，240萬美元，主要包括直接計劃和外部費用。其中3420萬美元用于向研發(fā)承包商支付與候選產品開發(fā)活動相關的費用，主要包括inebilizumab，VIB4920和VIB7734的臨床試驗。

另一部分大的支出則來自收購，Viela Bio從MedImmune和AstraZeneca收購的IPR＆D資產，總計花費1．433億美元。

Frequency therapeutics

圖片來自Frequency Therapeutics官網

Frequency Therapeutics成立于2014年，是一家專注于開發(fā)小分子藥物的生物技術公司，該公司目前開創(chuàng)了一種基于小分子刺激體內休眠干細胞的新型藥物，名為祖細胞激活（PCA）。

通過這些祖細胞的短暫激活，該公司能夠在不需要復雜基因工程的情況下治療疾病。該項目的主要目的是在內耳中重建感覺細胞，以治療由噪音引起的慢性聽力損失。

圖片來自招股書

據(jù)統(tǒng)計，僅在美國就有超過3000萬人受到由噪音引起的聽力損失的影響，因此，這項治療技術的問世無疑是給眾多患者帶去生活的曙光。

SNHL是最常見的聽力損失類型，通常是由于耳內耳蝸中的感覺性毛細胞永久損失所致。FX－322是Frequency Therapeutics正在開發(fā)候選產品，主要研究方向為SNHL根本性治療。

據(jù)了解，目前FDA尚未批準任何一款用于SNHL治療的藥品，F(xiàn)requency Therapeutics相信FX－322有潛力通過激活已經存在于耳蝸中的祖細胞再生毛細胞來顯著改善整體聽力功能。

根據(jù)世界衛(wèi)生組織的統(tǒng)計，全世界有超過8億成年人患有聽力損失，而根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院的統(tǒng)計，超過90％的聽力損失者患有SNHL。

目前Frequency Therapeutics正在進行FX－322在SNHL1／2期臨床試驗中，其中由23例患者取得了良好效果。公司計劃在2019年第四季度開始針對96名SNHL患者進行2a期臨床試驗，并希望在2020年下半年報告該試驗的主要數(shù)據(jù)。

據(jù)悉，F(xiàn)requency Therapeutics已經提交了FX－322用于治療成人SNHL的快速通道申請。

圖片來自Frequency Therapeutics官網

另外，F(xiàn)requency Therapeutics還使用自有的PCA平臺來探索在肌肉，胃腸道，皮膚和骨骼疾病治療的潛在候選藥物。

2019年9月6日，F(xiàn)requency Therapeutics向證券監(jiān)管機構提交了招股書，公司計劃IPO募資1億美元，股票代碼為“ FREQ”。

數(shù)據(jù)來自美股之家

圖片來自招股書

招股書顯示，目前Frequency Therapeutics仍處于長期凈虧損狀態(tài)。2017年、2018年、2019上半年，公司凈虧算額分別2023．7萬美元、1916．8萬美元和1267．8萬美元。其主要原因是巨大的研發(fā)投入且暫無產品商業(yè)化，2017年、2018年、2019上半年公司研發(fā)投入分別為1196．6萬美元、1188萬美元、736．7萬美元。由于產品陸續(xù)進入臨床試驗階段，F(xiàn)requency Therapeutics未來在研發(fā)上的投入或許會進一步增加。

但另一方面，F(xiàn)requency Therapeutics也是一家平臺型公司，基于PCA平臺在藥物發(fā)現(xiàn)上的潛力，或許Frequency Therapeutics也可以在合作研發(fā)上尋找到商機。

比如在2019年7月，F(xiàn)requency Therapeutics就與Astellas簽訂了許可和合作協(xié)議。根據(jù)該協(xié)議，Astellas負責在美國境外開發(fā)和商業(yè)化FX－322，Astellas已同意向Frequency Therapeutics支付8000萬美元的預付款，根據(jù)開發(fā)和商業(yè)里程碑，以及未來任何產品銷售的特許權使用費，F(xiàn)requency Therapeutics還可能再獲得5．45億美元的額外收入。

Aprea Therapeutics

圖片來自Aprea Therapeutics官網

Aprea Therapeutics成立于2003年，總部位于瑞典斯德哥爾摩，是一家處在臨床階段的生物技術公司，由總裁兼首席執(zhí)行官Christian S． Schade領導。Aprea Therapeutics專注于開發(fā)新型抗癌療法，旨在通過創(chuàng)新療法重新激活患者的腫瘤抑制蛋白P53。

腫瘤的發(fā)生發(fā)展是由于正常細胞生長調控機制發(fā)生故障，大約50％的腫瘤對P53基因有抑制作用，導致腫瘤細胞缺乏P53 蛋白，從而破壞了重要的細胞自殺機制。這就促使了腫瘤細胞的存活以及腫瘤的生長。APR－246 能夠恢復 P53 蛋白的正常功能，從而有效誘導腫瘤細胞死亡，還能克服其他抗腫瘤藥物的耐藥性。

Aprea Therapeutics的APR－246是一種一流的抗癌小分子藥物，可重新激活突變的P53腫瘤抑制蛋白，在多種固體和血液腫瘤中表現(xiàn)出臨床前抗腫瘤活性，目前正處于將其應用于骨髓增生異常綜合征（MDS）、急性髓系白血�。ˋML）以及卵巢癌的臨床開發(fā)。

2018年12月2日，Aprea在圣地亞哥舉行的2018年美國血液學會（ASH）年會上，公布了APR－246在P53突變型骨髓增生異常綜合癥（MDS）患者的APR－246和阿扎胞苷（AZA）的Ib ／ II期臨床研究結果。該研究旨在評估APR－246在與阿扎胞苷（AZA）聯(lián)合治療TP53突變型MDS時的安全性和有效性。

II期臨床研究結果顯示，該藥物在20名評估患者中的總體反應率為95％，其中70％（14名）的患者在統(tǒng)計結束時達到完全緩解（CR）狀態(tài)。與基線相比，P53免疫組化陽性、突變TP53變異等位基因頻率（VAF）和TP53微小殘留�。∕RD）在疾病評估時均顯著降低。