學術(shù)前瞻:創(chuàng)新型mRNA遞送技術(shù)將引領(lǐng)基因治療領(lǐng)域新一輪風潮
經(jīng)過多年來的技術(shù)積累,基因治療產(chǎn)業(yè)已經(jīng)逐步走向成熟,引領(lǐng)著生物醫(yī)藥的第三次產(chǎn)業(yè)革命。但在這一領(lǐng)域中,遞送策略一直是困擾行業(yè)發(fā)展的重要瓶頸之一。2020年,因在CRISPR領(lǐng)域的卓越貢獻而獲得諾貝爾獎的Jennifer Doudna也曾感嘆“遞送可能仍然是體細胞基因編輯的最大瓶頸”。
近日,Nature Biomedical Engineering和Nature Biotechnology接連發(fā)文,均指向一種介于病毒載體與非病毒載體之間的類病毒體(virus-like particle, VLP)遞送技術(shù),在這兩篇研究報道中,都是遞送的CRISPR/Cas9 mRNA,分別在濕性年齡相關(guān)黃斑變性和皰疹性基質(zhì)性角膜炎小鼠模型中展現(xiàn)了治療潛力。
VLP-mRNA遞送技術(shù)是由上海交通大學系統(tǒng)生物醫(yī)學研究院蔡宇伽教授團隊和復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院洪佳旭主任團隊合作開發(fā)的全球首創(chuàng)的基因治療遞送載體技術(shù)。此前,該團隊還基于這項核心VLP-mRNA遞送技術(shù)開發(fā)了針對此次新冠病毒的mRNA疫苗,并發(fā)表了當時首個mRNA新冠候選疫苗的動物數(shù)據(jù)。
VLP-mRNA具有解決體細胞基因治療(包括基因編輯等)的遞送技術(shù)瓶頸的強大潛力,由蔡宇伽教授作為聯(lián)合創(chuàng)始人的本導基因基于這項技術(shù)目前已經(jīng)創(chuàng)建了BDmRNA技術(shù)平臺,并針對各類適應(yīng)癥建立了廣泛的研發(fā)管線,包括基于VLP-mRNA的基因治療策略和疫苗等,旨在推進這一技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化。去年6月,這家成立于2018年的新銳公司已經(jīng)完成了千萬級pre-A輪融資。
BDmRNA技術(shù)平臺研發(fā)管線
mRNA技術(shù):新冠疫情下冉冉升起的新型策略
整個基因治療產(chǎn)業(yè)經(jīng)過多年的發(fā)展至今,已經(jīng)與最初的定義有所不同,逐步形成了多個細分領(lǐng)域(例如,根據(jù)基因修飾層面不同可以分為基于DNA的基因治療和基于RNA的基因治療),并且涌現(xiàn)了多層次的代表產(chǎn)品。
其中,基于mRNA開發(fā)新的預防和治療方法在過去幾年中越來越受到人們的關(guān)注,其極具吸引力的兩個應(yīng)用方向中,一個是用作癌癥和病毒感染疾病的mRNA疫苗,另一個是針對不可靶向基因病的治療;根據(jù)以上發(fā)表的兩項研究,其在基因編輯基因治療領(lǐng)域也將大有作為;具體應(yīng)用領(lǐng)域主要包括傳染病疫苗、腫瘤免疫療法(癌癥疫苗)、治療性蛋白質(zhì)替代療法和遺傳疾病治療。
針對此次的新冠病毒,基于mRNA技術(shù)更是極具先發(fā)優(yōu)勢的開發(fā)出了疫苗候選產(chǎn)品,說其是目前生物藥創(chuàng)新技術(shù)中最受關(guān)注的一個細分領(lǐng)域我想也不為過。
新冠或許造就了mRNA技術(shù)更廣泛的為人所知的契機,但事實上這一領(lǐng)域的前景,在更早的時候就已被資本所青睞,自2015年以來,三家具有代表性的mRNA治療公司——Moderna Therapeutics、BioNtech和CureVac——總共吸引了28億美元的私人投資,并屢次傳下生物技術(shù)行業(yè)的融資神話,目前,這三家公司都已經(jīng)在納斯達克上市。
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